郑涛
CGT行业未来五年研发岗位发展与职业机遇
做CGT研发、实验申报、IND申报，最基础也最关键的一步，就是选对病毒载体。目前行业主流、临床认可度最高的只有三种：AAV腺相关病毒、LV慢病毒、AdV腺病毒，三者没有绝对优劣，只有场景适配的区别。首先是AAV腺相关病毒，也是当下基因治疗的顶流载体。它最大的优势是安全性极高、免疫原性低、体内表达稳定，单次给药后基因可长期表达，非常适配罕见病、眼科疾病、神经系统疾病、心血管疾病的体内基因治疗。目前全球多款重磅上市基因药物，均以AAV为核心载体。唯一短板是载体包装容量小，无法承载过大的目的基因片段。其次是LV慢病毒载体。慢病毒最擅长体外细胞改造，也是细胞治疗的核心载体。它可以感染分裂、非分裂细胞，能将目的基因整合到宿主基因组中，表达稳定持久。CAR-T、干细胞改造、稳转细胞株构建，几乎都依赖慢病毒载体。相较于AAV，它包装容量更大，但免疫风险、整合风险略高，质控要求更严苛。最后是AdV腺病毒载体。腺病毒包装容量大、侵染效率极高、起效速度快，不整合宿主基因组，安全性可控。多用于疫苗研发、肿瘤基因治疗、瞬时基因表达实验。缺点是免疫原性偏高，体内重复给药容易产生免疫排斥，不适合长期治疗类管线。
发布于 广东
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